迪士尼彩乐园菲律宾网 基因剪辑剪掉过剩的染色体, 为唐氏概括症养息带来新但愿
一项想法考证臆想标明迪士尼彩乐园菲律宾网,CRISPR-Cas9 不错排斥唐氏概括症细胞中的罕见染色体拷贝。该才气收复了平常的基因功能,但尚未准备好进行东说念主体纯属。
科学家正在探索运用基因剪辑在细胞层面更动三体性的才气。臆想东说念主员运用 CRISPR-Cas9 获胜去除了唐氏概括症细胞系中过剩的 21 号染色体,收复了平常的基因抒发。
这一破损标明,跟着进一步的发展,类似的才气不错应用于神经元和神经胶质细胞,为患有这种疾病的东说念主提供潜在的养息才气。
基因剪辑养息三体概括征
说明一项在试验室培养细胞中进行的想法考证臆想,科学家正在探索基因剪辑算作在细胞层面养息三体概括征的潜在才气。唐氏概括征是指一个东说念主有一条罕见的 21 号染色体,每 700 个活产婴儿中就有 1 个患有唐氏概括征。自然这种疾病在发育早期很容易会诊出来,但当今尚无养息才气。
在这项臆想中,Ryotaro Hashizume 偏激共事使用 CRISPR-Cas9 基因剪辑系统从 21 三体细胞系中去除过剩的染色体。这些细胞来自多颖异细胞和皮肤成纤维细胞。该时间大略识别并细巧目位近似的染色体,迪士尼彩乐园平台如何确保去除后每个细胞保留来自父母两边的一个副本,而不是两个相同的副本。
图表摘抄归来了该才气。图片开头:Editage
通过扼制细胞的自然DNA开导机制,臆想东说念主员普及了去除过剩染色体的后果。他们的臆想齐全标明,这一历程收复了剪辑细胞的平常基因抒发和细胞功能。
将来医疗烦闷的后劲
自然这种才气很有出路,但它还不成用于生物体,因为它也能转换剩余的染色体。不外,臆想东说念主员觉得,类似的才气最终不错应用于神经元和神经胶质细胞,为将来养息唐氏概括症患者铺平说念路。
参考文件:“在 21 三体细胞中使用 CRISPR-Cas9 通过等位基因特异性多染色体切割进行三体赞成”作家:Ryotaro Hashizume、Sachiko Wakita、Hirofumi Sawada、Shin-ichiro Takebayashi、Yasuji Kitabatake、Yoshitaka Miyakawa、Yoshifumi S Hirokawa、Hiroshi Imai 和 Hiroki Kurahashi迪士尼彩乐园菲律宾网,2025 年 2 月 18 日, PNAS Nexus。DOI:10.1093/pnasnexus/pgaf022